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2026 年 7 月 23 日，Science联合 Retraction Watch 接连发布两篇重磅调查，揭开了一起被隐瞒的基因编辑治疗致女童死亡事件。
在上海交通大学医学院附属新华医院，一名 6 岁女孩接受了全球首例脑部碱基编辑人体试验，7 天后死亡。医院伦理委员会认定，死亡与治疗「肯定相关」。
这项疗法由上海交通大学医学院松江研究院资深研究员仇子龙团队研发，过去一年多，这起死亡事件从未对外公开。
2026 年 2 月，这项疗法相关的临床前研究仍正式发表于期刊Nature上。论文没有提到已有一名儿童接受了这项治疗并死亡，也没有披露动物实验中已经出现猕猴肝肾损伤。
女童家属接受采访时提及，在预投稿的论文中，致谢了女童的基因数据及家属出资，但发表版本被删除，女童治疗费由父母自筹，约 86 万美元（约合人民币 600 万元）。
Science的调查报告称，2025 年 2 月，在小美正式接受治疗前，仇子龙团队的猕猴毒理学报告已经显示，接受治疗的 4 只猕猴均出现中度至重度肝损伤，其中一只高剂量组猕猴还出现肾损伤。
根据上海杨浦区卫健委的文件，医院伦理委员会在审阅这份猕猴毒理学报告之前（报告日期 2 月 17 日），就已经批准这项临床试验（批准日期 1 月 2 日）。并没有审阅这份猕猴毒理学报告。同时也没有任何研究人员或医生提前告知小美父母，这项治疗可能存在的死亡风险。
2025 年 3 月 24 日，医生通过腰椎穿刺，将携带碱基编辑器的高剂量 AAV9 载体注入小美的脑脊液。
三天后，她开始发热，长时间无法排尿，血小板下降，出现了《知情同意书》上的症状。
紧接着，她肾功能迅速恶化，被推入了 ICU，第二天，小美去世。
医院伦理委员会随后召开紧急会议，认定她的死亡与实验性治疗「存在明确关联」，死因为血栓性微血管病 —— 这正是高剂量病毒载体可能引发的一种严重免疫反应。
但这起死亡并未被公开。该研究的临床试验登记页面长期仍显示为「正在招募」。
2026 年 2 月，仇子龙研究团队与这项治疗相关的论文正式发表于Nature。
小美父母最迫切的诉求，是要求撤回或至少重新审查那篇发表在Nature论文，以免「更多孩子遭受痛苦，让我们的血和泪白流」。
而在Science的调查中，这篇已经发表的Nature论文中确实存在着一些疑点：
其一：论文中有一张关键的图，两只猕猴接受 AAV9 注射后的脑片，用于证明有多少碱基编辑器能够进入猕猴大脑。最开始的投稿版本中，没有设置未经治疗的对照样本，因此无法确认图中的红色信号究竟来自编辑器，还是抗体非特异性染色或背景。
同行评审后，研究团队才补上了阴性对照。但图像完整性专家 Mike Rossner 指出：对照组似乎和处理组不是同一时间处理的，显微镜参数也不一样。
其二：小美父母看到的早期预投稿的稿件包含小美及其父母的遗传信息，致谢中感谢了小美家庭的「参与和支持」；最终的接收版本则删除了这些内容。调查还称，原先由家庭出资完成的小鼠实验似乎被重新做了一遍。原审稿人 Campeau 表示，自己批准修改稿时，并没有意识到实验数据发生了如此大范围的替换。
其三：论文没有提到与同一疗法相关的猕猴毒理实验中，4 只接受治疗的猕猴均出现中度至重度肝损伤，其中 1 只还出现肾损伤；也没有披露，一名患者已接受相关治疗并死亡。Nature表示，在论文审稿和发表期间，期刊并不知道女孩的死亡以及医院受到处罚。
截至本文完稿前，这篇论文尚未撤回，也没有公开信息显示相关原始图像和数据已经接受独立复核。仇子龙、上海交通大学及新华医院均未回应Science记者的多次置评请求。